Ci sono pochi dati sull'uso di Vedolizumab ( Entyvio ) nei bambini con malattia infiammatoria intestinale ( IBD ).
Sono state valutate la sicurezza, l'efficacia e il dosaggio di Vedolizumab per indurre la remissione della malattia infiammatoria intestinale.
VEDOKIDS era uno studio di coorte pediatrico, multicentrico e prospettico condotto in 17 centri in sei Paesi.
Sono stati riportati gli esiti a 14 settimane come prima analisi del follow-up pianificato a 3 anni della coorte VEDOKIDS.
I bambini di età compresa tra 0 e 18 anni con malattia infiammatoria intestinale che avevano iniziato il trattamento con Vedolizumab sono stati seguiti al basale e a 2, 6 e 14 settimane.
I bambini sono stati gestiti secondo le pratiche prescrittive locali senza standardizzazione del dosaggio o criteri per l'escalation della dose, ma il protocollo dello studio ha suggerito un dosaggio di 177 mg/m2 di superficie corporea fino a un massimo di 300 mg.
L'esito primario era la remissione libera da nutrizione enterale esclusiva e priva di steroidi a 14 settimane, analizzata secondo il principio di intention-to-treat ( ITT ).
Sono stati prelevati campioni di siero per l'analisi della concentrazione del farmaco e della calprotectina fecale al basale e a 2, 6 e 14 settimane.
Gli eventi avversi sono stati registrati in tempo reale e classificati come gravi o non-gravi e correlati o non-correlati a Vedolizumab.
Tra il 2016 e il 2022, sono stati arruolati 142 bambini ( 76 femmine, 54%, e 66 maschi, 46%; età media 13.6 anni ). 65 bambini ( 46% ) avevano la malattia di Crohn, 68 ( 48% ) avevano colite ulcerosa e 9 ( 6% ) avevano malattia infiammatoria intestinale non-classificata ( quelli con malattia infiammatoria intestinale non-classificata sono stati analizzati con il gruppo colite ulcerosa ).
32 su 77 bambini ( 42% ) con colite ulcerosa e 21 su 65 bambini ( 32% ) con malattia di Crohn erano in remissione senza steroidi e senza nutrizione enterale esclusiva a 14 settimane.
Le concentrazioni mediane del farmaco alla settimana 14 sono state più alte nei bambini con colite ulcerosa rispetto a quelli con malattia di Crohn ( 11.5 microg/ml vs 5.9 microg/ml; P=0.006 ).
Nei bambini di peso inferiore a 30 kg, la concentrazione ottimale del farmaco associata alla remissione clinica senza steroidi e senza nutrizione enterale esclusiva è stata di 7 microg/ml alla settimana 14 ( area sotto la curva 0.69 ), corrispondente a una dose di 200 mg/m2 di superficie corporea o 10 mg/kg.
32 bambini su 142 ( 23% ) hanno riportato almeno un evento avverso, i più comuni sono stati mal di testa ( 5, 4% ), mialgia ( 4, 3% ) e febbre ( 3, 2% ).
Nessuno degli eventi avversi è stato classificato come grave e solo 2 pazienti ( 1% ) hanno interrotto il trattamento a causa di eventi avversi.
Vedolizumab ha mostrato una buona sicurezza ed efficacia nell'indurre la remissione nei bambini con malattia infiammatoria intestinale a 14 settimane, in particolare quelli con colite ulcerosa.
Vedolizumab deve essere considerato nei bambini quando altri interventi farmacologici approvati per malattia infiammatoria intestinale non hanno successo.
Nei bambini che pesano meno di 30 kg, Vedolizumab deve essere dosato in base alla superficie corporea del bambino ( 200 mg/m2 ) o al peso ( 10 mg/kg ). ( Xagena2023 )
Atia O et al, Lancet Gastroenterology & Hepatology 2023; 8: 31-42
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